A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), órgão técnico do Ministério da Saúde responsável pela avaliação de tecnologias em saúde para o Sistema Único de Saúde (SUS), abriu a Consulta Pública nº 44 para ouvir a opinião da sociedade sobre a avaliação da pegcetacoplana. A discussão se refere ao tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) previamente tratados com inibidores do complemento e que continuam apresentando necessidades médicas não atendidas. Embora a recomendação preliminar do órgão seja desfavorável à incorporação, cidadãos maiores de 18 anos, familiares, profissionais de saúde, pesquisadores e demais interessados podem participar do processo até o dia 6 de julho por meio dos canais oficiais da Conitec.
A HPN é uma doença hematológica rara, adquirida e clonal, associada a uma mutação somática em células-tronco hematopoiéticas, sem caráter hereditário. A condição compromete proteínas de proteção na superfície das células sanguíneas, tornando os glóbulos vermelhos vulneráveis à ativação do sistema complemento, mecanismo natural de defesa do organismo. Como consequência, ocorre destruição prematura dessas células, processo conhecido como hemólise.
Impacto clínico e socioeconômico
A hemólise crônica e a ativação inadequada do sistema complemento podem desencadear manifestações como anemia, fadiga intensa, falta de ar, dores abdominais e lombares, dificuldade de deglutição e urina escurecida. Uma das complicações associadas à evolução da HPN é a trombose, caracterizada pela formação de coágulos que bloqueiam o fluxo sanguíneo e que representa fator relevante de morbidade e monitoramento clínico para os pacientes.
O impacto da condição pode atingir diretamente a qualidade de vida, a autonomia e a capacidade produtiva de pacientes e famílias. A carga sintomática pode limitar atividades cotidianas, dificultar a continuidade dos estudos, reduzir a inserção no mercado de trabalho e exigir suporte clínico frequente, incluindo transfusões em determinados casos. Em doenças raras, esses efeitos também repercutem sobre cuidadores e familiares, que frequentemente precisam reorganizar sua rotina para acompanhar a jornada de cuidado.
O que ainda precisa avançar e o que diz a ciência
Os avanços terapêuticos dos últimos anos modificaram o manejo da HPN, inclusive com a disponibilidade de inibidores de C5 no SUS. No entanto, a resposta clínica pode variar entre os pacientes. Parte das pessoas previamente tratadas pode permanecer com anemia, fadiga persistente e necessidade de transfusões, indicando que ainda existem necessidades médicas não atendidas em subgrupos específicos.
A avaliação da pegcetacoplana foi baseada em estudos clínicos, incluindo o estudo PEGASUS, publicado no New England Journal of Medicine, que avaliou pacientes adultos com HPN previamente tratados com inibidores de C5 e anemia persistente. No estudo, a pegcetacoplana foi associada à melhora dos níveis de hemoglobina, à redução da necessidade de transfusões e à melhora da fadiga em comparação ao eculizumabe na semana 16.
Dados de acompanhamento de 48 semanas, publicados no The Lancet Haematology, sugerem manutenção dos benefícios hematológicos observados ao longo do tempo. A interpretação desses dados deve considerar que cada caso é individual e que qualquer decisão terapêutica deve ser tomada por profissionais de saúde, com acompanhamento especializado.
Importância da participação social
A participação social e a escuta qualificada das experiências de pacientes e cuidadores complementam as análises técnicas no processo de incorporação de tecnologias. Em doenças raras, relatos estruturados podem contribuir para ampliar a compreensão sobre a jornada dos pacientes, as necessidades não atendidas e os impactos das decisões em saúde.
A presidente da Associação dos Familiares, Amigos e Pessoas com Doenças Graves, Raras e Deficiências (Afag), Maria Cecília Oliveira, enfatiza a relevância do instrumento institucional para dar visibilidade às demandas da comunidade: "A HPN pode gerar impacto significativo na rotina, na autonomia e na qualidade de vida das pessoas diagnosticadas. Por isso, é importante que os processos de avaliação em saúde também considerem, de forma responsável e alinhada às etapas institucionais, a vivência de pacientes, familiares e cuidadores".
A representante destaca, ainda, a necessidade de estruturação do ecossistema de saúde: "Em doenças raras e graves, a organização da linha de cuidado é essencial para que as necessidades dos pacientes sejam compreendidas em sua integralidade".
Representantes da sociedade civil apontam que o engajamento da população em consultas públicas é um mecanismo legítimo para fornecer subsídios às instâncias avaliadoras, transformando experiências individuais em referências complementares para políticas públicas. O formulário para envio de contribuições e o relatório técnico preliminar estão disponíveis no site da Conitec até o encerramento do prazo, em 6 de julho. Qualquer cidadão maior de 18 anos pode acessar a plataforma oficial via Gov.br e registrar sua contribuição. Após o período de consulta, as manifestações serão analisadas pelo órgão técnico antes da deliberação final do Ministério da Saúde.
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