A YolTech Therapeutics, empresa de biotecnologia para estágios clínicos avançados que desenvolve terapias de edição genética in vivo, anunciou hoje dados provisórios positivos de um ensaio clínico iniciado por investigador (IIT, investigator-initiated trial) realizado com o YOLT-202, a terapia investigacional de edição de base in vivo da empresa, para o tratamento de deficiência de alfa-1 antitripsina (DAAT), que demonstrou segurança e tolerabilidade positivas, bem como aumentos significativos nos níveis de AAT nos pacientes avaliados, os quais foram tratados com doses de 35 mg e 45 mg.
“Esses achados provisórios representam um marco importante e empolgante para a YolTech e para os pacientes com DAAT severa. Os aumentos rápidos, sólidos e dependentes da dose nos níveis funcionais de AAT observados neste estudo, particularmente entre os indivíduos com o genótipo PiZZ, destacam o potencial transformador da edição de base in vivo como uma abordagem de tratamento único”, afirmou Yuxuan Wu, médica, fundadora e CEO da YolTech Therapeutics. “O favorável perfil de segurança que vimos até o momento é igualmente encorajador, o que reforça a precisão e a engenharia cuidadosa por detrás do YOLT‑202. Com esses resultados em mãos, estamos mais confiantes do que nunca no potencial do YOLT‑202 para redefinir o paradigma de tratamento para a DAAT, e estamos na expectativa de avançar esse programa rumoàsubmissão de um pedido de Novo Medicamento Investigacional (IND, Investigational New Drug) juntoàAdministração de Alimentos e Medicamentos (FDA, Food and Drug Administration) dos EUA,àmedida que continuamos nossa missão de proporcionar terapias duradouras e que transformam vidas aos pacientes”.
O YOLT-202 está sendo avaliado em um estudo aberto, inédito em humanos e de escalonamento de dose única, envolvendo pacientes com DAAT e visando avaliar a segurança e tolerabilidade. Em 6 de fevereiro,dois participantes com genótipo PiZZ confirmado geneticamente foram inscritos e receberam YOLT-202 nos grupos de dose de 35 mg e 45 mg.
Após a administração do YOLT-202, ambos os pacientes mostraram aumentos rápidos, sólidos e dependentes de dose no nível de AAT já na primeira semana. Os níveis de AAT nos dois pacientes chegaram a um nível acima do limiar de proteção de 11 μM. Além disso, os níveis de AAT aumentaram para a faixa normal (>20 μM) no grupo administrado com a dose de 45 mg. As proteínas de AAT recém-produzidas foram tanto estruturalmente corrigidas (M-AAT) e funcionais, sendo que a proporção de M-AAT corrigida aumentou para >95% no grupo que recebeu a dose de 45 mg.
O YOLT-202 demonstrou segurança e tolerabilidade favoráveis com eventos adversos (EAs) administráveis. Não foi reportado nenhum EA grave ou EA que levouàdescontinuação do YOLT-202, e todos os EAs foram classificados como Tipo 1. O EA mais comum foi uma reação relacionadaàinfusão (RRI). A elevação de alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) foi assintomática, leve e com recuperação rápida sem medicamento.
O estudo IIT contínuo (NCT07193615) está avaliando as doses únicas administradas via infusão intravenosa do YOLT-202 a doses de 35 mg, 45 mg e 55 mg. A YolTech está se preparando, de forma ativa, para submeter um INDàFDA para apoiar o desenvolvimento clínico global do YOLT-202 em DAAT.
Sobre o YOLT-202
O YOLT-202 é uma terapia de edição genética in vivo que corrige a mutação PiZ para PiM no tratamento de DAAT. Ao utilizar o editor de base adenina de propriedade da YolTech, o YOLT-202 foi criado para realizar edição no alvo com intervenção mínima de terceiros. O YOLT-202 está sendo atualmente investigado em um estudo IIT inédito em humanos para avaliar a segurança e tolerabilidade, bem como a dose biológica ideal do YOLT-202 em sujeitos com DAAT. Anteriormente, o YOLT-202 havia recebido a Designação de Medicamento Órfão da FDA dos USA, e a empresa está se preparando para submeter um INDàFDA dos EUA para apoiar o desenvolvimento clínico do YOLT-202.
Sobre a deficiência de alfa-1 antitripsina (DAAT)
A DAAT é um distúrbio hereditário, genético e autossômico codominante devido a mutações no gene SERPINA1, sendo que as variantes deficientes mais frequentes se originam nos alelos Z (Glu342Lys) e S (Glu264Val). A presença dos alelos Z resulta em dobramento incorreto e polimerização da AAT, fazendo com que 95% dos pacientes com DAAT severa sejam PIZZ.
Sobre a YolTech
Estabelecida com base na plataforma HEPDONE™ Novel Editor e tecnologias LNP não virais, a YolTech Therapeutics é pioneira em medicamentos de edição genética in vivo com o potencial de tratamento único, proporcionando benefício para a vida toda. A crescente linha clínica da empresa é voltada para doenças genéticas, metabólicas, cardiovasculares e autoimunes, com resultados iniciais que apoiam o potencial para benefício terapêutico durador e transformador.
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Fonte: BUSINESS WIRE
