A Takeda (TSE: 4502/NYSE:TAK) anunciou hoje que o New England Journal of Medicine publicou dados do ensaio de fase 2b com oveporexton (TAK-861) em pessoas com narcolepsia tipo 1 (NT1). O oveporexton é um agonista seletivo do receptor de orexina 2 (OX2R) oral em investigação, desenvolvido para restaurar a sinalização da orexina e tratar a deficiência de orexina subjacente que causa NT1. Os resultados demonstraram melhora significativa nas medidas objetivas e subjetivas de sonolência diurna excessiva (EDS), redução nos eventos de cataplexia e melhora clinicamente significativa na gravidade da doença e na qualidade de vida em todas as doses testadas, em comparação ao placebo, durante oito semanas de tratamento.
A NT1 é uma condição neurológica crônica grave causada por uma perda significativa de neurônios produtores de orexina, resultando em baixos níveis de orexina, levandoàEDS, cataplexia (perda repentina do tônus muscular), sintomas cognitivos, sono noturno interrompido, alucinações que ocorrem ao adormecer ou acordar, e paralisia do sono. Estes sintomas debilitantes podem reduzir significativamente a qualidade de vida de uma pessoa e impactar gravemente o desempenho profissional, o rendimento acadêmico e os relacionamentos pessoais. O padrão de tratamento atual inclui polifarmácia para controlar diferentes sintomas, mas nenhum destes medicamentos atua na deficiência subjacente de orexina que causa a NT1.
“A narcolepsia tipo 1 é uma doença que dura 24 horas, o que torna muito desafiador a função e a vida saudável e produtiva”, afirmou o pesquisador principal, Dr. Yves Dauvilliers, Diretor do Centro de Distúrbios do Sono e Vigília no Departamento de Neurologia do Hospital Gui de Chauliac em Montpellier, França. “O oveporexton é o principal agonista do receptor de orexina 2 em investigação, desenvolvido para abordar a fisiopatologia subjacente da NT1. Os dados de apoio do ensaio de fase 2b da Takeda demonstraram melhoras clinicamente significativas em todo o espectro de sintomas que afetam pessoas com NT1.”
“Para pessoas que vivem com narcolepsia tipo 1, ir ao trabalho ouàescola e administrar atividades cotidianas como dirigir, praticar exercícios ou socializar com a família e amigos pode se tornar um desafio assustador”, disse Sarah Sheikh, médica, mestre em ciências, bacharel em ciências, MRCP, Chefe da Unidade de Área Terapêutica em Neurociência e Desenvolvimento Global da Takeda. “Nossos resultados de fase 2b sugerem que a restauração da sinalização da orexina tem o potencial de ajudar pessoas com narcolepsia tipo 1 a alcançar níveis de vigília próximos aos normais, como observado em pessoas saudáveis, enquanto impacta positivamente o espectro mais amplo da doença. Estamos trabalhando arduamente para investigar mais a fundo o oveporexton e seu potencial para se tornar a primeira opção terapêutica transformadora da categoria para pessoas que convivem com NT1.”
Ensaio de fase 2b TAK-861-2001 em NT1
O ensaio de fase 2b TAK-861-2001 incluiu 112 adultos com idade entre 18 e 70 anos com NT1 em todo o mundo. Os participantes foram dispostos de modo aleatório igualmente para um dos quatro grupos de dosagem (0,5/0,5 mg, 2/2 mg, 2/5 mg ou 7 mg uma vez ao dia) ou placebo por 8 semanas. Os estágios finais primário e secundários do estudo avaliaram o impacto do oveporexton em medidas subjetivas e objetivas de vigília e sonolência diurna, taxas de cataplexia e segurança em comparação ao placebo.
Os resultados do ensaio de fase 2b mostraram:
- O estágio final primário demonstrou aumentos substanciais na latência média do sono no Teste de Manutenção da Vigília (TMV), uma medida importante da vigília, com melhoras em todas as doses em comparação ao placebo (p ajustado ≤ 0,001 para todas as comparações) sustentadas durante 8 semanas. A latência média do sono no TMV alcançou valores consistentes com os valores normativos observados em pessoas saudáveis.
- Os principais estágios finais secundários demonstraram reduções significativas nas pontuações da Escala de Sonolência de Epworth (ESS), uma medida da EDS, e reduções na Taxa de Cataplexia Semanal (WCR) em todas as doses em comparação ao placebo e foram mantidas por mais de 8 semanas.
- A Escala de Gravidade da Narcolepsia para Ensaios Clínicos (NSS-CT), uma escala de autoavaliação utilizada para avaliar a gravidade, a frequência e o impacto dos sintomas da narcolepsia, e o formulário resumido com 36 itens (SF-36), utilizado para avaliar a qualidade de vida, foram avaliados como estágios finais exploratórios. As pontuações dos domínios da NSS-CT indicaram melhorias acentuadas na maioria dos domínios (SED, cataplexia, alucinações hipnagógicas e paralisia do sono), enquanto melhoras clinicamente significativas na qualidade de vida, avaliadas com o questionário SF-36, foram observadas em todos os grupos de dosagem de oveporexton em comparação ao placebo.
- Os eventos adversos emergentes do tratamento (EAETs) mais comumente relatados foram insônia (43%), aumento da urgência urinária (30%) e frequência urinária (29%). A maioria dos EAETs foi de intensidade leve a moderada, tendo início em 1 a 2 dias de tratamento e sido transitórios. Não foram relatados casos de hepatotoxicidade ou distúrbios visuais.
- A maioria dos participantes (95%) que concluíram o estudo se inscreveram no estudo de extensão a longo prazo (LTE), com muitos pacientes chegando um ano ou mais de tratamento.
A Takeda lidera o campo da ciência da orexina com uma franquia de múltiplos ativos. O oveporexton, o programa líder da franquia, é o primeiro e único agonista da orexina em ensaios de fase 3. A Takeda prevê a publicação dos dados dos ensaios de fase 3 no ano civil de 2025.
Sobre os agonistas orexina da Takeda para distúrbios do sono e vigília
A Takeda é pioneira no campo da ciência da orexina com uma franquia de múltiplos ativos que oferece tratamentos personalizados. A orexina é um regulador essencial do ciclo sono e vigília envolvida em outras funções essenciais, incluindo a respiração e o metabolismo. O oveporexton (TAK-861) é o principal ativo de investigação nesta franquia e recebeu a designação de Terapia Inovadora para o tratamento da sonolência diurna excessiva na narcolepsia tipo 1 da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) e do Centro de Avaliação de Medicamentos da Administração Nacional de Produtos Médicos da China. A empresa também vem desenvolvendo agonistas da orexina em populações de pacientes com níveis normais de neuropeptídeos da orexina e outras indicações nas quais a biologia da orexina está implicada. Isso inclui o TAK-360, um agonista oral de OX2R em investigação para narcolepsia tipo 2 e hipersonia idiopática, que recebeu a designação de Fast Track (via rápida) da FDA.
Sobre a Takeda
A Takeda está focada em criar uma saúde melhor para as pessoas e um futuro mais brilhante para o mundo. Nosso objetivo é descobrir e oferecer tratamentos que transformem a vida em nossas principais áreas terapêuticas e de negócios, incluindo gastrointestinal e inflamação, doenças raras, terapias derivadas do plasma, oncologia, neurociência e vacinas. Juntamente com nossos parceiros, pretendemos melhorar a experiência do paciente e avançar uma nova fronteira de opções de tratamento por meio de nosso pipeline dinâmico e diversificado. Como uma empresa biofarmacêutica líder, baseada em valores e orientada para P&D, com sede no Japão, somos guiados por nosso compromisso com os pacientes, nosso pessoal e o planeta. Nossos funcionários em aproximadamente 80 países e regiões são movidos por nosso propósito e estão fundamentados nos valores que nos definem há mais de dois séculos. Para obter mais informações, acesse www.takeda.com.
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Fonte: BUSINESS WIRE
