A Prilenia Therapeutics B.V., uma empresa biofarmacêutica impulsionada por um compromisso inabalável com a excelência científica e com a aceleração do progresso para as pessoas afetadas pela doença de Huntington (DH) e pela esclerose lateral amiotrófica (ELA), anunciou hoje que firmou um acordo de colaboração e licença com a Ferrer para a comercialização e o desenvolvimento da pridopidina na Europa e em outros mercados selecionados. A pridopidina é um agonista do receptor sigma-1 (S1R) potente e altamente seletivo, administrado por via oral, projetado para regular os principais mecanismos neuroprotetores, muitas vezes prejudicados em doenças neurodegenerativas como a DH e a ELA.
Segundo os termos do acordo, a Prilenia receberá um pagamento inicial de aproximadamente 80 milhões de euros, além de até 45 milhões de euros em marcos de desenvolvimento, regulatórios e comerciais de curto prazo. O acordo total está avaliado em até aproximadamente 500 milhões de euros em pagamentos iniciais e totais de marcos. Além disso, a Prilenia receberá royalties escalonados de dois dígitos sobre as vendas líquidas. A Prilenia e a Ferrer concordaram em desenvolver e financiar conjuntamente a expansão da pridopidina no território para outras indicações além da DH. A Prilenia manterá todos os direitos sobre a pridopidina em outros mercados importantes, incluindo América do Norte, Japão e Ásia-Pacífico.
”Estamos orgulhosos de firmar uma parceria com a Ferrer enquanto avançamos em nossa missão compartilhada de levar terapias transformadoras às pessoas que vivem com doenças neurodegenerativas em todo o mundo”, afirmou o Dr. Michael R. Hayden, CEO da Prilenia. “Ferrer continua expandindo sua já significativa presença em toda a Europa e em mercados internacionais estratégicos, com foco especial em produtos inovadores para doenças raras. Ao combinar nossas forças únicas e nosso compromisso compartilhado com essas comunidades de pacientes, acreditamos que esta parceria tem o potencial de acelerar a disponibilização da pridopidina para milhares de pessoas que aguardam uma nova opção de tratamento, além de ampliar seu impacto com novas indicações no futuro”.
“Este acordo com a Prilenia significa que podemos continuar tornando realidade nosso propósito de usar os negócios para lutar por justiça social, enquanto focamos o desenvolvimento de nosso portfólio em doenças com alta necessidade médica não atendida”, afirmou Mario Rovirosa, CEO da Ferrer. “A combinação das forças e capacidades de nossas duas empresas torna o futuro mais promissor para os pacientes que sofrem com essas condições pouco atendidas”.
“A conquista dos direitos sobre essa molécula representa um passo fundamental em nossa estratégia de pesquisa na área de neurodegeneração”, afirmou Oscar Pérez, Diretor Científico e de Desenvolvimento de Negócios da Ferrer. “Dado o mecanismo de ação da pridopidina, estamos totalmente comprometidos em explorar seu uso potencial em uma variedade de indicações”.
Sobre a Pridopidina
A pridopidina (45 mg duas vezes ao dia) é um agonista do receptor sigma-1 (S1R) potente e altamente seletivo, administrado por via oral, projetado para regular os principais mecanismos neuroprotetores, muitas vezes prejudicados em doenças neurodegenerativas como a DH e a ELA.i
Em seu extenso programa de desenvolvimento para a DH, a pridopidina demonstrou benefícios nas principais características da doença que afetam a qualidade de vida de pacientes e familiares, incluindo função, cognição e habilidades motoras, medidas por avaliações validadas e sustentadas por até dois anos, com um perfil de segurança favorável.
A Prilenia apresentou um Solicitação de de Autorização de Comercialização (MAA)àAgência Europeia de Medicamentos (EMA), buscando a aprovação regulatóia da pridopidina para o tratamento da DH. Nosso MAA foi aceito para análise e esperamos um parecer da Comissão de Produtos Medicinais para Humanos (CHMP) no segundo semestre de 2025. Esse é o primeiro pedido de aprovação de um possível tratamento que pode afetar a progressão da doença na DH.
Também estamos em discussões com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para determinar os próximos passos para a pridopidina na DH nos EUA. Se aprovada, a Prilenia continuará a trabalhar rapidamente para disponibilizar a pridopidina aos pacientes em DH.
Para a ELA, a Prilenia e a Ferrer planejam iniciar um único estudo principal de Fase 3 para avaliar a pridopidina, buscando confirmar os resultados do estudo de Fase 2 da plataforma HEALEY ALS.
A Prilenia possui a designação de medicamento órfão para o pridopidine em DH e ELA nos Estados Unidos e na União Europeia. Além disso, o pridopidine recebeu a designação Fast Track da FDA para o tratamento da DH.
Sobre a doença de Huntington
A doença de Huntington (DH) é uma doença neurodegenerativa rara, hereditária, autossômica dominante, que resulta em sintomas funcionais, motores, cognitivos e comportamentais. A DH é causada por uma mutação no gene da huntingtina, e cada filho de um dos pais com DH tem 50% de chance de desenvolver a doença.
A DH afeta cerca de 100.000 pessoas em todo o mundo, com mais 300.000 pessoas em risco de desenvolvê-la.i,ii Geralmente, é diagnosticada entre 30 e 50 anos de idade, embora a DH possa ocorrer em qualquer idade, inclusive em crianças e adultos jovens (conhecida como DH de início juvenil ou DHJ). A doença progride lentamente ao longo de 15 a 20 anos, com os pacientes perdendo lentamente a capacidade de trabalhar, comunicar-se, administrar a vida cotidiana e cuidar de si mesmos. Essa incapacidade crescente levaàdependência total de um cuidador e, por fim,àmorte.
Os únicos tratamentos disponíveis atualmente para a DH se concentram no alívio sintomático e nos cuidados paliativos, sem nenhum impacto nas medidas de progressão geral.
Sobre a Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
A ELA, também conhecida como doença de Lou Gehrig ou Doença do Neurônio Motor, é uma doença neurodegenerativa crônica e progressiva que afeta aproximadamente 350.000 pessoas em todas as partes do mundo.
Em pessoas com ELA, os neurônios motores no cérebro e na medula espinhal que transmitem mensagens aos músculos degeneram, afetando a capacidade do cérebro de se comunicar com os músculos. Isso leva ao desgaste muscular eàparalisia progressiva. Os pacientes perdem rapidamente a capacidade de andar, falar, comer e respirar, tornando-se completamente dependentes de seus cuidadores. O tempo médio de vida após o diagnóstico é de 2 a 5 anos.
A maioria dos casos de ELA (~90%) ocorre sem histórico familiar da doença. Cerca de 10% dos casos de ELA são causados por mutações genéticas herdadas (frequentemente chamadas de ELA familiar). Um dos genes descobertos como causador da ELA codifica a proteína receptor sigma-1 (S1R). Mutações nesse gene que resultam na perda completa da função do S1R estão associadasàELA juvenil grave, enquanto mutações que resultam em função parcial ou incompleta do S1R estão associadasàELA de início adulto.
Sobre a Prilenia
A Prilenia é uma empresa biofarmacêutica privada, movida por um compromisso inabalável com a excelência científica e a aceleração do progresso para pessoas afetadas pela doença de Huntington (DH) e esclerose lateral amiotrófica (ELA). Nossa missão é simples, mas urgente: desenvolver e fornecer acesso sustentável a medicamentos transformadores para pessoas afetadas por doenças neurodegenerativas devastadoras.
A Prilenia opera nos Estados Unidos, Canadá, Europa e Israel. A empresa está sediada na Holanda e conta com o apoio de investidores líderes em ciências da vida.
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Declarações Prospectivas da Prilenia
A Prilenia alerta os leitores que as declarações contidas neste comunicadoàimprensa sobre assuntos que não são fatos históricos são declarações prospectivas. Essas declarações são baseadas nas crenças e expectativas atuais da empresa. Tais declarações prospectivas incluem, entre outras, declarações sobre: o avanço no desenvolvimento e na comercialização da pridopidina, os potenciais benefícios e valor da pridopidina; e os potenciais benefícios e resultados desta colaboração. Como as declarações prospectivas se referem ao futuro, elas estão sujeitas a incertezas, riscos e mudanças inerentes em circunstâncias que podem diferir materialmente daquelas contempladas pelas declarações prospectivas, que não são declarações de fatos históricos nem garantias de desempenho futuro. Fatores importantes que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles nas declarações prospectivas incluem incertezas no desenvolvimento clínico, aprovação regulatória e processos de comercialização. A Prilenia alerta os leitores para não depositarem confiança indevida nessas declarações prospectivas, que são válidas apenas na data deste documento, e a empresa não assume nenhuma obrigação de atualizar tais declarações para refletir eventos que ocorram ou circunstâncias que surjam após a data deste documento.
© 2025 Prilenia Therapeutics B.V.
Para obter uma cópia deste comunicado, visite o site da www.prilenia.com.
i Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington’s Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. Dez de 2022;37(12):2327-2335.
ii Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington’s Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021
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Fonte: BUSINESS WIRE
